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日前,总部位于英国的生物医药公司Mallinckrodt宣布,其特利加压素(terlipressin)在用于治疗1型肝肾综合征(hepatorenal syndrome type 1,HRS-1)的关键3期试验CONFIRM中,达到了试验的主要终点和全部次要终点。预计,Mallinckrodt将在明年年初为特利加压素提交新药申请(NDA)。

特征是重症肝病引发快速肾脏功能衰竭的HRS-1,是一种威胁生命的罕见急症。HRS由于血流动力学异常而发展,导致内脏和全身血管舒张,但也会引发门静脉高压并最终导致肾血管收缩。收缩功能不全导致的心输出量不足会增加肾功能衰竭的风险。HRS-1在美国的年发病率约为3-4万例。HRS-1通常预后很差,其中位生存期小于2周,而且大于80%的患者在3个月之内死亡。目前,加拿大和美国尚无针对HRS-1的获批疗法。

▲特利加压素的分子结构式(图片来源:Edgar181 [Public domain])

特利加压素是血管加压素的前体药物,主要作用于内脏循环动脉血管平滑肌V1受体,选择性收缩内脏血管,降低门静脉血流量及压力。特利加压素有改善肾功能,促进腹水患者的尿钠排泄的作用。

多达300名患者参与的CONFIRM试验是在美国和加拿大进行的多中心试验,旨在验证特利加压素治疗HRS-1的有效性和安全性。入选的患者包括发生急性肾功能衰竭的肝硬化和腹水病人,他们对利尿剂或白蛋白无反应。试验达到了逆转HRS症状的主要终点,包括改善肾功能,避免透析,以及提高患者的短期生存率。具体的试验结果将在未来召开的医学大会上公布。

注:原文有删减。

参考资料:

[1] Mallinckrodt Announces Positive Top-Line Results from its Pivotal Phase 3 CONFIRM Trial of Terlipressin in Patients with Hepatorenal Syndrome Type 1 (HRS-1). Retrieved Aug. 15, 2019, from http://www.mallinckrodt.com/about/news-and-media/news-detail/?id=26066

[2] Florence Wong, et al., (2012). Recent advances in our understanding of hepatorenal syndrome. Nature Reviews Gastroenterology & Hepatology, https://www.nature.com/articles/nrgastro.2012.96

[3] Yogesh Chawla, et al., (2011). Terlipressin in hepatorenal syndrome: Evidence for present indications. Journal of Gastroenterology and Hepatology, https://doi.org/10.1111/j.1440-1746.2010.06583.x

原标题:速递 | 挽救肝肾急症患者生命,加压素类新药达到3期临床终点

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