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作者:Mailman

编译:程涛

2019年8月14日,动脉网通过外媒资讯获悉,生物制药公司Renovacor宣布完成1100万美元A轮融资,本轮融资资金将用于推动罕见心血管疾病的首次基因治疗,通过提交IND申请,为扩张型心肌病(DCM)患者启动人体临床试验做准备。本轮融资由诺华风险基金(Novartis Venture Fund)领投,Broadview Ventures、BioAdvance、New Leaf Venture Partners和Innogest Capital跟投。

Renovacor总部位于美国费城,是一家临床前阶段的生物制药公司,致力于开发心血管疾病治疗方法。Renovacor的核心技术是基于重组腺相关病毒(AAV)的基因治疗,主要治疗因BAG3基因突变而患有扩张型心肌病(DCM)的患者。Renovacor的领先基因治疗产品旨在恢复BAG3基因突变引起的症状性心力衰竭患者的心脏功能。

据悉,美国有300多万人患有扩张型心肌病,并且这个数字还在持续不断的增长,许多患者由于缺血性心脏病而发展为DCM。最近研究发现,由于特异基因的突变,从而导致了DCM的发生,这些特异基因之一是Bcl2(B淋巴细胞瘤-2)关联永生基因3(BAG3)。

据估计,美国患有BAG3单倍体功能不全的患者约为35000人,FDA将其指定为一种孤儿疾病。据估计,欧洲也存在类似数量的BAG3基因突变的DCM患者。这些患者通常比较年轻,比缺血性心脏病患者更早进入心力衰竭末期。目前,有部分BAG3基因突变的DCM患者正在接受心脏衰竭的标准治疗。尽管药物治疗和护理有所改善,但DCM患者的五年生存率仅为50%。为BAG3基因突变的DCM患者开发一种BAG3基因替代疗法,可以预防这种疾病在健康年轻人群中的发生。

注:原文有删减。

原标题:生物制药公司Renovacor完成1100万美元A轮融资,推动罕见心血管疾病的首次基因治疗

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